Necesitamos ganar tiempo para Josephine: la carrera de un investigador del cáncer para salvar a su propia hija.
El Dr. Matt Dun está en una carrera contra el tiempo no solo para salvar la vida de su hija, sino también a los otros 20 niños de Worldn a quienes se les diagnostica una forma incurable de cáncer cerebral cada año.
Cuando se trata de cáncer infantil, ninguno es más aterrador que el DIPG. Para el investigador del cáncer, el Dr. Matt Dun, el diagnóstico de su hija ha llevado a su propia investigación, que podría algún día conducir a una cura.
El 17 de febrero de 2018 es un día que quedará grabado para siempre en la mente del Dr. Matt Dun.
Al investigador líder en cáncer del Instituto de Investigación Médica Hunter, ya su esposa, Phoebe, un médico de cabecera, se les dijo que su hija de dos años, Josephine, tenía un tumor mortal en su tallo cerebral que finalmente reclamaría su vida.
Todo lo que quiero para Navidad es otra Navidad #EndDIPG #XmasChemo #RUNDIPG #DIPG pic.twitter.com/iXa4fm4EnI
- Matt Dun (@ MattDun17) 24 de diciembre de 2018
No hubo "si". El tipo de cáncer cerebral que tiene Josephine, DIPG o glioma pontino intrínseco difuso, no tiene cura y es en gran parte intratable, en parte debido a su ubicación que lo hace inoperable. La quimioterapia también es ineficaz, mientras que la radioterapia, en el mejor de los casos, frena el progreso del tumor a corto plazo.
DIPG tiene la peor tasa de supervivencia del cáncer infantil, y la mayoría de los niños sucumben a la enfermedad en un año. Menos del uno por ciento seguirá vivo cinco años después del diagnóstico.
"En el momento del diagnóstico, se les dice a las familias que vayan a casa y creen recuerdos", dice el Dr. Dun.
El Dr. Dun, que ha dedicado 10 años de su vida profesional a encontrar nuevos tratamientos para las leucemias tanto adultas como infantiles, sabía muy poco acerca de la DIPG y se sorprendió por lo que aprendió en los días posteriores al diagnóstico de Josephine.
"DIPG parece haber estallado en el mundo. Hay 20 casos nuevos en el mundo cada año, lo que significa que hay 20 muertes", dice.
Si bien DIPG se considera raro, el Dr. Dun dice que la tasa de mortalidad supera a los cánceres infantiles más tratables.
"Perdemos 101 niños menores de 15 años en World a cáncer cada año, por lo que perder 20 de DIPG es mucho", dice.
A los pocos días de su diagnóstico, Josephine se sometió a una biopsia como parte de un ensayo clínico realizado por el Centro de Cáncer de Niños en el Hospital de Niños de Sydney, Randwick y el Instituto de Cáncer de los Niños.
El Programa de Cáncer Infantil Zero ve las células cancerosas examinadas para detectar anomalías genéticas (mutaciones) y un fármaco probado en laboratorios antes de que un equipo de oncólogos, genetistas clínicos y científicos determinen un programa de tratamiento personalizado.
Mientras tanto, Josephine se sometió a 30 días seguidos de tratamiento de radioterapia, a pesar del empeoramiento de los síntomas, seguido de otra resonancia magnética dos semanas después, que mostró un "tumor enorme y horrible", según su padre.
"No le estaba yendo muy bien. De hecho, comenzamos a hablar sobre los cuidados paliativos", dice la Dra. Dun, antes de que los médicos comenzaran a Josephine a recibir un tratamiento específico basado en los resultados de la biopsia anterior.
Josephine, quien estaba muy enferma y tenía dificultades para respirar antes del tratamiento, mejoró "casi instantáneamente", dice el Dr. Dun.
"Ella estaba más consciente y respiraba mejor", dice. "No hay duda de que le salvó la vida".
Pero a pesar de su alivio, el Dr. Dun sabía que la mejora era solo un indulto y comenzó a financiar de manera colectiva para que tuvieran dinero disponible si se dispusiera de un estudio internacional de tratamiento y también para financiar su propia investigación.
"Desarrollé mi propio programa de investigación, especialmente centrado en investigar formas de predecir la progresión de DIPG en sus primeras etapas, y en probar nuevas terapias con medicamentos con el objetivo de mejorar la supervivencia", dice.
Su familia y amigos han ayudado a recaudar casi $ 230, 000 hasta la fecha a través de donaciones, recaudadores de fondos y un equipo de carreras, que incluye al Dr. Dun.
Cuando no esté escribiendo solicitudes de becas, encontrará al Dr. Dun en su laboratorio, donde ha podido identificar el ADN del tumor en la sangre de Josephine, que sirve como marcador para mostrar el crecimiento del tumor.
Mientras que otros en la profesión médica se mostraron escépticos, una nueva investigación similar de los Estados Unidos reflejó sus hallazgos. Lamentablemente, su propio análisis de la sangre de Josephine fue uno de los primeros signos de la progresión de la enfermedad en noviembre.
"Tuvimos una enfermedad estable durante mucho tiempo. Pero el tratamiento nunca mató el tumor, simplemente detuvo su crecimiento", dice el Dr. Dun.
El Dr. Dun también está utilizando los resultados anteriores de la biopsia de Josephine para ver si algún tratamiento farmacológico existente podría ser efectivo.
Tiene 13 tumores DIPG que crecen en el laboratorio y ha estado trabajando duro probando entre 15 y 20 medicamentos y combinaciones de medicamentos. Él cree que una de estas drogas experimentales podría tener un beneficio positivo, pero no sabe si será a tiempo para salvar a Josephine.
Su capacidad de "compartimentar" significa que ha continuado con su carga de trabajo normal, recibió a un tercer hijo en su familia, corrió una maratón y media maratón para recaudar fondos para su investigación y pasó tiempo con Josephine.
Aunque sabe que las probabilidades están en contra de ellos, no ha perdido la esperanza de "comprarnos un poco más de tiempo" y dice que "la investigación médica es la clave".
El profesor asociado David Ziegler, quien dirige el programa Cáncer en la infancia cero, dice que se sabía muy poco acerca de la DIPG hasta los últimos años, cuando la investigación finalmente ha arrojado algo de luz sobre la enfermedad.
"Por primera vez, nosotros, junto con nuestros colaboradores en el extranjero, hemos desarrollado las herramientas de laboratorio que nos permiten investigar este tumor con mayor detalle que nunca", dice.
"Ahora tenemos uno de los programas de investigación más grandes del mundo dedicado a idear nuevos tratamientos".
El profesor asociado Ziegler dice que los investigadores están aprendiendo más sobre la DIPG al estudiar los tumores de los niños que participan en el programa.
"Sus tumores se están evaluando actualmente mediante técnicas de vanguardia, como la determinación de perfiles moleculares y el cribado robótico de fármacos de alto rendimiento, a fin de encontrar objetivos clave que harían que estas células tumorales DIPG agresivas sean susceptibles a tratamientos específicos", dice.
Además de establecer un banco nacional de tumores de tumores cerebrales, el Profesor Asociado Ziegler está investigando nuevas estrategias de tratamiento, incluido el uso de nanocélulas cargadas con medicamentos contra el cáncer para atacar a DIPG y otras células tumorales.
"Cuantos más tratamientos farmacológicos podamos probar, más opciones finalmente podremos ofrecer a los pacientes con DIPG", dice.
"Hace cincuenta años, se les dijo a los padres de niños con leucemia: 'esta es una enfermedad incurable, no hay nada que podamos hacer'. Ahora, entre el 85 y el 90 por ciento de esos niños están curados.
"Creemos que podremos lograr lo mismo para los pacientes con DIPG".
Las donaciones para el tratamiento de Josephine se pueden hacer aquí.
Aquellos que deseen financiar la investigación del Dr. Dun pueden encontrar detalles aquí.
Las donaciones para la investigación del profesor asociado David Ziegler se pueden hacer aquí.